Una terapia génica supone un importante avance para los “niños burbuja”

Redacción Ciencia (EFE).- La enfermedad del niño burbuja está provocada por una inmunodeficiencia combinada de origen genético. Una nueva terapia aplicada a diez niños en Estados Unidos ha logrado que los pequeños evolucionen de una forma “asombrosa” y hacia una vida normal.

La terapia génica aún en fase experimental ha sido aplicada a niños con una imunodeficiencia combinada grave, la Artemis-IDCG, un trastorno genético muy poco frecuente que suele tratarse con un trasplante de médula ósea de un donante sano, idealmente un hermano o hermana compatibles.

Los pequeños habían nacido sin un sistema inmunitario funcional y sin capacidad para luchar contra las infecciones, pero ahora “van camino de tener una vida más sana” gracias al tratamiento de terapia génica, según la Universidad de California en San Francisco (EE.UU), que encabeza el estudio publicado en New England Journal of Medicine.

La terapia permite tratar a los bebés recién diagnosticados con sus propias células, para lo que se añade una copia sana del gen Artemis a las células madre de la médula extraídas del pequeño y, una vez corregidas, se infunden de nuevo en el cuerpo.

Los niños del ensayo -todos menores de 5 años- viven en casa con sus familias, van a la guardería y a preescolar, juegan al aire libre y llevan una vida normal, destacó Mort Cowan de la citada universidad e investigador principal de ensayo.

«El curso de su enfermedad ya es mucho mejor que con el tratamiento típico» de trasplante de médula ósea, afirmó el investigador. Con la nueva terapia nunca ha visto “resultados así en ninguno de los otros niños. Es asombroso».

La corrección génica se ha utilizado anteriormente en pacientes con otras formas genéticas de Inmunodeficiencia Combinada grave (IDCG), pero su uso en la IDCG-Artemis es significativo porque estos pacientes suelen responder peor a los trasplantes de médula ósea estándar.